TRENTO. Una molecola conduce l’enzima verso il Dna addosso al gene malato, e lo trancia, sorta di cesoia genomica. E’ ingegneria genetica, in questo caso la tecnica Crispr, sperimentata fin dal 2012 negli Stati Uniti e che ora il Cibio (il Centro di biologia integrata) dell’università di Trento, ha reso più precisa riducendo gli errori, di molto, quasi annullandoli, in alcuni casi del tutto, anche se non basta e serve ancora lavorarci sopra prima che possa essere usata sull’uomo, testarla clinicamente, evolversi in cura. Per quanto scienziati autorevoli ritengano che già entro l’anno malattie incurabili potrebbero essere risolte.

Ad esempio quelle ematologiche come l’anemia falciforme, la talassemia e le emofilie. Ma pure, in futuro, la fibrosi cistica o l’atrofia muscolare spinale alcuni tipi di tumore, forse. Una scoperta comunque fondamentale - se si pensa che le malattie genetiche acclarate sono 6000 e ne soffre, a livello mondiale, il 15% dei pazienti - che apre nuovi scenari e possibilità di cura. Il grimaldello, la via maestra per rendere precisa la tecnica di questo correttore genomico ad alta precisione, per far sì che al posto di benefici non si creino danni andando ad intaccare parti del Dna sane, è stato il “passaggio”, chiamiamolo così, dall’uso della molecola Cas9 alla mutata evoCas9. Sta qui la vera scoperta del team del Cibio, che ha coinvolto tre unità di ricerca e ci lavora dal 2013. Quella che ha ormai inserito Trento, la sua università, nell’albo d’oro delle scoperte biomediche. A questo proposito ieri sera, all’auditorium del dipartimento di Lettere, in via Tomaso Gar, c’era parecchia gente, intorno alle 300 persone e molte altre in giro per l’Italia a seguire la diretta streaming, ad ascoltare gli scienziati trentini che hanno rivaleggiato con i “mostri sacri” del Mit, di Harvard e di Berkeley. E, visti i risultati, pare proprio con successo. Sul palco, in rappresentanza del gruppo, Alessandro Quattrone, il direttore del Centro, Anna Cereseto, responsabile del laboratorio di virologia molecolare del Cibio e Antonio Casini che fa parte del team. Al di là del legittimo orgoglio, si guarda al futuro.

Perché c’è ancora da ottimizzare l’evoCas9 e raggiungere una precisione, sviluppando la piattaforma biotecnologica e riducendo le dimensioni della proteina che è ancora troppo grande. «È poi necessario – ha sottolineato Anna Cereseto – potenziare la tecnica di sostituzione genica per fare in modo che “i cerotti” siano più efficaci e compensare alterazioni genetiche». Hanno cercato di spiegare con un linguaggio il più semplice possibile tecniche complesse, gli scienziati. Difficili da illustrare. Resta il fatto che in università, dopo i primi articoli di stampa delle scorse settimane, sono arrivate telefonate su telefonate per chiedere informazioni, dettagli, ragguagli. Così riferiscono. Per ora siamo ancora alla fase sperimentale, va detto, seppur avanzata. Prodiga di nuovi sviluppi. Poi ci saranno i vari test clinici. Che spettano ad altri. Anche se, in diversi casi, è stato ricordato, i tempi per queste operazioni si stanno riducendo. Ma servono soldi. E l’università ha lanciato una campagna di fundraising. C’è bisogno di 160 mila euro per finanziare quattro progetti sull’ottimizzazione del correttore genomico, il potenziamento delle tecniche di sostituzione genica, l’evoluzione di proteine mutate per la loro correzione in patologie genetiche, la compensazione di alterazioni genetiche per l’aumento della funzione genica. Per ogni progetto, un ricercatore, se tutto andrà in porto, con un assegno di ricerca (25 mila euro) e un piccolo budget per le attività di laboratorio. Per contribuire si può andare, e devolvere, sul sito https://www.unitn.it/correttore-genomico Per maggiori informazioni basta scrivere a fundraising@unitn.it

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